無藥可用,是全球罕見病患者面臨的共同難題。目前⚫️,全球已知的罕見病超過6000種,但只有5%-10%有治療手段。
我國罕見病患者面臨的診療尤甚🏃🏻♂️。一直以來,海外的孤兒藥都很少考慮在中國進行申報,而因為罕見病藥物研發成本高,臨床試驗開展困難😾✌🏿,布局罕見病藥物研發的國內藥企又少之又少👄,因此我國的罕見病患者曾長期面臨“境外有藥📖,境內無藥”的困境🧑💼。
對此,第十四屆全國政協委員、對外經濟貿易大學保險學院副院長孫潔與第十四屆全國政協委員、中國國際經濟交流中心常務副理事長畢井泉在今年兩會期間聯合提交的一份提案提出,要高度重視罕見病治療藥物的研發與使用。
降低企業研發成本 改變醫保支付固定比例
實際上📚,近幾年隨著醫療技術和藥物研發的進步💣,有多個國際公認罕見病從無藥可治實現了所在治療領域的重大突破。
在我國,2018年衛生健康委等五部委聯合製定了《第一批罕見病目錄》,各有關部門先後出臺多項政策措施鼓勵罕見病藥品的研發,加快罕見病藥品的審評審批,2015年以來我國有35個罕見病用藥批準上市,覆蓋17種罕見病,已上市罕見病用藥67%進入國家醫保目錄🍇,大大減輕了患者的用藥負擔。
不過🤟🏽,孫潔指出,罕見病藥物研發存在患者招募難🟠、開發風險大、市場規模小等一系列困難,基本上不具備經濟可行性,企業研發生產罕見病用藥積極性不高。特別是超罕見病用藥☃️,發病率只有百萬分之二十🧑🏿💼,開發出來也很難有多少銷售量。
但孫潔認為,研發罕見病治療藥物💔,是一個科學上有意義👩🚒、市場上有需要🐽、但實際上很難賺到錢的一個難題,必須多方面共同努力🍠,研究製定符合罕見病規律的特殊政策,使企業能夠看得見研發罕見病治療藥物的希望,使不具備經濟可行性的項目有希望盈利。
對此,孫潔與畢井泉在提案中提出多項建議🧐。他們認為,首先要努力降低企業的研發成本。減少罕見病臨床試驗受試者數量🚷。對於境外已批準的治療兒童罕見病藥物✋🏽,可以使用境外取得的臨床數據申報在中國上市;缺乏種族差異數據的⛹🏿,可以進行少量樣本的臨床試驗後🕴,加速批準上市。對於鼓勵罕見病藥物臨床申請,實行加快審評⚱️、優先審評💓🧟♀️、附條件批準上市。孫潔指出👷🏼♂️,對於罕見病患者,有藥可用永遠都是第一位的。
同時,還要多方面采取措施減輕患者負擔。要研究罕見病藥物醫保🧜🏼、患者、社會多方分擔的機製。孫潔與畢井泉指出⁉️,罕見病用藥雖然價格高,但因其病人少,對醫保資金總額的影響不會太大🫴🏽。不能因為部分罕見病治療藥物價格高👇🏿,就剝奪這部分患者享受作為投保人的醫保支付權利。
“研究改變醫保支付固定比例的做法,對部分高價格治療藥物降低醫保支付比例。不能因罕見病藥物把其排除在醫保支付之外🚪。”孫潔🖖🏽、畢井泉表示,對價格過於昂貴的藥物,可以研究醫保支付最高限額🤶🏽,限額以內部分由醫保按規定支付,限額以外部分由患者自己負擔🤌,或者由商業保險支付和社會慈善基金補助,也可以申請政府救助。
鼓勵社會資本設立罕見病基金 資助治療藥物開發
穩定企業開發罕見病用藥的市場預期同樣重要👙。孫潔與畢井泉在提案中指出,市場預期是市場配置資源的重要條件。資源會從預期差的領域流向預期好的領域。專利製度和數據保護製度🪜,本質上是給予創新者市場獨占的獎勵🔎。
“這種市場獨占,包含著自主定價。沒有自主定價,市場獨占就沒有意義👝,專利和數據保護就失去了價值。對罕見病治療藥物實行價格管製會排除市場機製的作用🪈🏌🏿♂️,不會有資本投資罕見病治療藥物研發👨🏻🎨,也不會有科學家進行罕見病治療藥物研發。”孫潔與畢井泉如是說道🧘🏽♀️。
並且,孫潔建議延長罕見病藥物市場獨占時間。目前含新型化學成分的藥物數據保護時間為六年,建議參照日本、歐盟做法🧛🏽♀️,把罕見病藥物數據保護時間延長至十年。數據保護是我們加入世界貿易組織做出的承諾,盡快把數據保護的措施落到實處👔,既是履行國際承諾的需要,更是鼓勵生物醫藥創新的需要📽🏮。
孫潔💪🏽、畢井泉還在提案中建議,免收企業罕見病藥物銷售收入的所得稅。為了激勵提高企業開發罕見病治療藥物的積極性,財政部門已經對罕見病藥物增值稅按3%征收🚈、研發費用抵免所得稅等政策優惠🤽🏼♀️😶。建議進一步研究對列入罕見病目錄的治療藥物,銷售收入免收企業所得稅。
此外👨🏿🚒,提案還提出建立罕見病藥物研發基金。建議各級政府設立罕見病治療藥物研發基金,對於罕見病研發項目給予補助。鼓勵社會資本設立罕見病基金,資助罕見病治療藥物開發。
罕見病診斷是醫學進步的重要標誌🗓,孫潔認為,要根據醫學進步定期公布罕見病目錄⬛️,把新發現的罕見病及時補充到目錄👨🏿🔬,指導醫務人員提高早發現🧙🏼♂️、早治療能力,指導科研人員研發診斷試劑和治療藥物。同時👩🏼🌾,還要研究製定罕見病有關的法律👩🏼💻,通過立法來保障罕見病患者的權益🫃🏻。